Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular, Ce este distrofia musculara? | Filiala Bucuresti a Asociatiei Distroficilor Muscular

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular. Tratamentul articulației gălbenușului

DMD este cea mai frecventă şi mai severă boală musculară cu transmitere ereditară, cu o incidenţă de ~1 la de nou născuţi de gen masculin.

ABORDĂRI TERAPEUTICE ÎN DEZVOLTARE PENTRU DISTROFIA MUSCULARĂ

În general, băieţii prezintă slăbiciune musculară în Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular ani de viaţă, căderi frecvente, dificultate în urcarea scărilor şi semnul Gowers [1]. Cei mai mulţi băieţi devin dependenţi de scaunul cu rotile până la vârsta de 12 ani şi necesită ventilaţie asistată înainte de vârsta de 20 de ani. Decesul intervine adesea în a treia sau a patra decadă datorită insuficienţei respiratorii sau cardiace.

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

DMB este o boală musculară mai puţin severă şi mai puţin frecventă incidenţă ~1 la decât DMD, cu nuanţe de severitate mai variate. Diagnosticul poate fi pus încă de la vârsta de 4 ani dar şi la 60 de ani sau mai târziu. În general, pacienţii cu DMB îşi păstrează mersul timp de 10 ani după diagnostic. Speranţa de viaţă este de la uşor redusă la normală [1].

Ce este distrofia musculara?

Discrepanţa dintre fenotipuri constă în funcţia proteinei distrofină [2]. Distrofina conferă fibrelor musculare stabilitate în timpul contracturii prin legarea actinei citoscheletice la matricea extracelulară Figura 1A.

La pacienţii cu DMD mutaţiile întrerup cadrul de citire deschis şi translaţia distrofinei este trunchiată permanent, ceea ce face ca distrofina să devină permanent non-funcţională Figura 1B.

Diagnostic Cum este diagnosticata polimiozita? Diagnosticarea incepe cu un istoric medical si un examen fizic. Se vor examina muschii.

Prin contrast, la pacienţii cu DMB, se menţine cadrul de citire deschis şi translaţia distrofinei continuă până la capăt. Distrofinele care rezultă sunt şterse în Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular dar sunt încă parţial funcţionale. Figura 1C.

Indivizii supraponderali și obezi prezintă un risc crescut de dezvoltare a maladiilor cronice, precum și a celor cardiovasculare, a diabetului zaharat de tip 2, osteoartritei sau diferitelor tipuri de cancer. În general, țesutul adipos este văzut ca simplu depozit energetic, însă în funcție de tipul și localizarea sa are importante implicații metabolice. Rolurile de protector, atât termic, cât și mecanic, și secretor sunt îndeplinite de către țesutul adipos alb, acesta având implicații majore în apariția și dezvoltarea afecțiunilor cardiometabolice.

Patologia DMD nu a fost încă elucidată complet, dar s-a propus idea că pierderea de fibre musculare este rezultatul diferitelor căi de interacţiune în care dis-trofina joacă un rol important []. În primul rând, datorită absenţei distrofinei funcţionale, fibrele musculare sunt deteriorate continuu în timpul contracţiilor.

Această situaţie activează în continuare calpainele proteaze şi duce, de asemenea, la deteriorarea mitocondriilor care produc stresul oxidativ în fibrele musculare. Ambele procese cresc gradul de deteriorare a fibrei musculare.

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

Datorită naturii persistente a deteriorării, muşchii sunt inflamaţi cronic. Celulele inflamatorii produc citokine şi alte toxine care deteriorează şi mai mult celulele musculare şi, de asemenea, împiedică regenerarea muşchilor şi măresc formarea fibrozei [6].

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

În consecinţă, fibrele musculare se pierd continuu, procesul de regenerare musculară este deteriorat şi, în cele din urmă, muşchiul este înlocuit cu ţesut fibros şi adipos iar funcţia musculară se pierde progresiv. Datorită deteriorării fibrei musculare, enzima specifică muşchilor, creatin kinaza, pătrunde în fluxul sanguin şi nivelul ei este mult mai ridicat la pacienţii mai tineri.

Fibrele musculare afectate degenereaza si sunt înlocuite cu tesut gras. Distrofiile musculare sunt clasificate în functie de varsta pacientului la debut, distributia paraliziei, progresia bolii si modul de transmitere.

Proteina furnizează o legătură între actina citoscheletică şi matricea extracelulară. Prin aceasta ea conferă stabilitate fibrelor musculare în timpul contracţiilor şi previne deteriorarea muşchilor. Acest lucru face ca translaţia să se oprească prematur. Proteina care rezultă nu este funcţională, deoarece legătura dintre actină şi matricea extracelulară este pierdută şi fibrele musculare sunt expuse deteriorării.

De aceea, o proteină puţin mai scurtă, ştearsă în interior, se poate forma.

Țesutul adipos, tipuri și funcții

Această proteină este încă funcţională în mare parte şi poate furniza o legătură funcţională între actina citoscheletică şi matricea extracelulară. Când pacienţii înaintează în vârstă şi ţesutul muscular este pierdut, nivelul descreşte datorită cantităţii scăzute de ţesut muscular [7]. Cu toate că gena şi proteina au fost identificate acum mai mult de două decade, în mod curent nu există un tratament curativ pentru DMD.

Pacienţii sunt trataţi simptomatic. Datorită îngrijirilor îmbunătăţite [8,9] speranţa de viaţă a crescut de la sub două decade la peste trei decade în lumea Occidentală. În prezent pacienţii sunt trataţi cu corticosteroizi, pentru care nu se cunoaşte mecanismul exact de acţiune, dar se crede că ei acţionează prin inhibarea inflamării cronice.

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

În această trecere în revistă vom furniza un sumar al noilor abordări terapeutice care fie ţintesc deficitul de distrofină direct, fie urmăresc să îmbunătăţească calitatea muşchilor, concentrându-ne asupra acelor terapii care sunt pe punctul de a fi studiate clinic sau sunt deja testate în studiile clinice. În modelul şoarecelui mdx, tratamentul cu idebenone a avut ca rezultat reducerea inflamaţiei şi nivele scăzute ale fibrozei în inimă, prin aceasta normalizând funcţia inimii şi îmbunătăţind alergarea voluntară [12].

Totuşi, acest studiu nu a fost ideal datorită numărului mic de pacienţi şi faptului că grupul tratat a fost semnificativ mai în vârstă decât grupul tratat placebo.

Tratamentul bilateral al gonartrozei genunchiului toate acestea, capacitatea vitală forţată a pacienţilor trataţi a fost mai bună decât a celor cu tratament placebo, sugerând un efect protector asupra funcţiei respiratorii. Se anticipează obţinerea de rezultate la începutul anului În mod similar, extractul de ceai verde fără cofeină a redus fibroza şi a îmbunătăţit funcţia musculară la şoarecii mdx [14].

Există o multitudine de alţi compuşi care au îmbunătăţit calitatea muşchilor la şoarecii mdx, unii dintre ei fiind de asemenea testaţi în prezent în cadrul unor studii clinice pe pacienţi vezi Tabelul 1. Totuşi, trebuie să conştientizăm faptul că absenţa distrofi-nei este mai puţin dezastruoasă la şoarecii mdx decât la om.

  • Aortocardioscleroza: Ce este o boală? - Distonie November
  • Polimiozita – cauze, simptome, tratament - Cancer
  • Comentarii: 2 Distrofia musculara DM este un grup de afectiuni rare ereditare, caracterizate prin deteriorarea progresiva a muschilor corpului, antrenand slabiciune musculara si invaliditate.
  • Clasificarea se bazează pe principiul histogenetic.
  • Agenți antimicrobieni pentru osteochondroză

De aceea, compuşii care au un efect asupra calităţii muşchilor la şoareci nu au neapărat un efect şi asupra oamenilor. Se fac, de asemenea, încercări de a îmbunătăţi masa musculară, pentru a compensa pierderea de ţesut muscular. Există factori de creştere care măresc masa musculară şi factori care inhibă formarea masei musculare.

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

Din cea de-a doua categorie, myostatin este cel mai cunoscut, întrucât mutaţiile care conduc la pierderea completă de myostatin sunt viabile şi au fost descrise pe numeroase animale de exemplu vite Belgium Blue, oi Texel şi câini şi pe un băiat [15].

În fiecare caz, lipsa de myostatin are ca rezultat o creştere vastă a masei musculare. Astfel, prin inhibarea myo-statinului, s-ar putea, probabil, compensa pierderea de ţesut muscular observată la pacienţii cu DMD precum şi la alte boli unde pierderea de ţesut muscular este principalul simptom i.

Tratament conjunctiv de înlocuire a țesutului muscular

Tratamentul cu anticorpul anti-myostatin la pacienţii adulţi cu boli musculare inclusiv pacienţii cu DMB nu a condus la o creştere semnificativă a masei musculare la primul studiu clinic [16]. Totuşi, ar trebui notat faptul că pacienţii au fost trataţi doar o lună.

Între timp, a fost creată o nouă proteină de fuziune care uneşte un receptor FC al anticorpului uman şi domeniul de legătură li-gand al receptorului activinei de tip IIB ACE [17].

Tumora cuvântului de scanare a țesutului conjunctiv

Acest receptor poate lega myostatinul, dar şi pe membrul familiei sale TGF-P, care este implicat în formarea fibrozei în multe boli, inclusiv DMD. Astfel, ACE poat acţiona prin mecanisme separate simultan, atât prin creşterea masei musculare cât şi prin inhibarea fibrozei. La şoareci, tratamentul a avut ca rezultat o masă musculară crescută în detrimentul ţesutului adipos.

Tratamentul a fost bine tolerat atât pentru o doză cât şi pentru doze multiple www.

Citițiși